Liek podľa vedcov funguje. Vilkovi rodičia naň však potrebujú ešte dva milióny eur
Rodina Olexovcov z Košíc sa snaží prepísať osud trojročného Vilka, ktorý má vzácny typ Duchennovej svalovej dystrofie. Do dnešného dňa vyzbierali približne 2,3 milióna eur, na dokončenie liečby však potrebujú získať ešte takmer dva milióny.
„Vilko sa nedávno hral s bračekom a sesternicou na dvore a prišiel za nami s plačom, že beží pomaly. Začína to cítiť,“ hovorí jeho otec Richard Olexa. Vilko už teraz pociťuje dôsledky nervovosvalového ochorenia. Hoci pravidelne navštevuje fyzioterapeuta, chodí na hipoterapiu a rodičia s ním každý deň cvičia, nedokáže vyjsť sám po schodoch, ťažko vstáva a padá aj na rovnom povrchu.
Bez liečby chlapci s Duchennovou svalovou dystrofiou zostávajú odkázaní na vozík už okolo desiateho roku života a mnohí z nich sa nedožijú ani tridsiatky.
Prvé výsledky sú sľubné
Vedci pod vedením profesora Nicolasa Weina z Univerzity v Nantes niekoľko mesiacov pracujú na príprave génovej terapie pre Vilka, ktorú už stihli otestovať na jeho bunkách. Liečivo vyvolalo reakciu, ktorú odborníci očakávali.
„DMD gén si môžeme predstaviť ako dlhý recept na výrobu dystrofínu. U Vilka sa chyba nachádza v jeho šiestej časti, preto bunka nedokáže návod správne prečítať a vytvoriť potrebný dystrofín,“ vysvetlil profesor Wein. „Náš terapeutický prístup jej pomáha poškodenú časť preskočiť a vytvoriť skrátenú, ale funkčnú formu dystrofínu,“ dodáva.
Spolupráca piatich krajín
Na druhej fáze vývoja spolupracujú odborníci z Francúzska, Spojených štátov, Belgicka, Česka a Slovenska. Bezpečnostné a toxikologické testy prebehnú v Českej republike. Výsledky by mohli byť známe v prvom polroku 2027, finálna dokumentácia v treťom štvrťroku toho istého roka.
Výslednú dávku má vyrobiť špecializované pracovisko v Spojených štátoch. Po uvoľnení na použitie v Európskej únii ho dopravia do Univerzitnej nemocnice L. Pasteura v Košiciach. Klinické podanie by mohlo byť začiatkom roku 2028.
Slovenskú odbornú časť projektu koordinuje profesor Matej Škorvánek z Lekárskej fakulty Univerzity Pavla Jozefa Šafárika a Univerzitnej nemocnice L. Pasteura Košice. „Išlo by o vôbec prvé podanie tohto konkrétneho liečiva človeku na svete,“ uviedol profesor Škorvánek.
More Read
Liek zatiaľ neexistuje
O tom, že je Vilko chorý, sa jeho rodičia dozvedeli, keď mal 16 mesiacov. Duchennovu svalovú dystrofiu zvyčajne diagnostikujú až oveľa neskôr, no Vilkova mama Zuzana Olexová si u svojho druhorodeného syna všimla viacero zvláštností. Neskoršie testy potvrdili veľmi závažné ochorenie.
Vývoj liečby stojí takmer štyri milióny eur. Rodičia spustili zbierku pred koncom minulého roka. Génová terapia, ktorú pre Vilka vyvíjajú, je ich jedinou nádejou. Liek, ktorý by dokázal zastaviť progres ochorenia, totiž zatiaľ neexistuje.
